Amondys 45

Описание за Amondys 45

Инжектирането на Amondys 45 (Casimersen) е стерилна водна концентриран разтвор без консерванти за разреждане преди интравенозно приложение. Amondys 45 е ясен до леко опалесцентна цветна течност и може да съдържа следи от малки бели до бели аморфни частици. Amondys 45 се доставя във флакони с една доза, съдържащи 100 mg casimersen (50 mg/ml). Amondys 45 е формулиран като изотонен фосфатен буфериран разтвор на физиологичен разтвор с осмолалност от 260 до 320 mosm и рН 7,5. Всеки милилитър от Amondys 45 съдържа: 50 mg casimersen; 0,2 mg калиев хлорид; 0,2 mg калиев фосфатен монобази; 8 mg натриев хлорид; и 1,14 mg натриев фосфат дибазичен безводен във вода за инжектиране. Продуктът може да съдържа солна киселина или натриев хидроксид за регулиране на pH.

Casimersen е антисенс олигонуклеотид на подкласа на фосфородиамидада Morpholino Oligomer (PMO). PMO са синтетични молекули, в които петчленните рибофуранозилни пръстени, открити в естествената ДНК и РНК, се заменят от шестчленни морфолино пръстен. Всеки морфолино пръстен е свързан чрез незаредена фосфородиамидатна част, а не отрицателно заредената фосфатна връзка, която присъства в естествената ДНК и РНК. Всяка фосфородиамидат морфолино субединица съдържа една от хетероцикличните основи, открити в ДНК (аденин цитозин гуанин или тимин). Casimersen съдържа 22 свързани субединици. Последователността на основите от края на 5 'край до 3' е caatgccatcctggagttcctg. Молекулярната формула на Casimersen е c ₂₆₈ H ₄₂₄ N ₁₂₄ O ₉₅ P ₂₂ а молекулното тегло е 7584,5 далтони.

Структурата на Казимерсен е:

Използване за Amondys 45

Amondys 45 е показан за лечение на мускулна дистрофия на Duchenne (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация на DMD гена, който е подлежащ на пропускане на екзон 45. Тази индикация е одобрена при ускорено одобрение въз основа на увеличаване на производството на дистрофини в скелетните мускули, наблюдавани при пациенти, лекувани с Amondys 45 [виж Клинични изследвания ]. Продължаващото одобрение за тази индикация може да зависи от проверката на клинична полза при потвърдителни изпитвания.

Дозировка за Amondys 45

Мониторинг за оценка на безопасността

Серумният цистатин С урина и съотношението на протеина към креновата урина (UPCR) трябва да бъде измерено преди започване на Amondys 45. Помислете за измерване на скоростта на гломерулна филтрация преди започване на Amondys 45. Мониторинг за токсичност на бъбреците по време на лечението се препоръчва. Получете пробата на урината преди инфузия на Amondys 45 или най -малко 48 часа след инфузия [виж Предупреждения и предпазни мерки ].

Дозиране на информация

Препоръчителната доза на Amondys 45 е 30 милиграма на килограм, прилагана веднъж седмично като инфузия от 35 до 60 минути чрез вграден 0,2 микрон филтър.

Ако е пропусната доза Amondys 45, тя може да се приложи възможно най -скоро след планираната доза.

Инструкции за подготовка

Amondys 45 се доставя във флакони с една доза като концентриран разтвор без консервати, който изисква разреждане преди прилагането. Парентералните лекарствени продукти трябва да се проверяват визуално за прахови частици и обезцветяване преди прилагането, когато разтворът и контейнерът разреши. Използвайте асептична техника.

1. Изчислете общата доза на Amondys 45, която се прилага въз основа на теглото на пациента и препоръчителната доза от 30 милиграма на килограм. Определете обема на необходимия обем на Amondys 45 и правилния брой флакони, за да доставите пълната изчислена доза.
2. Оставете флаконите да се затоплят до стайна температура. Смесете съдържанието на всеки флакон, като внимателно обърнете 2 или 3 пъти. Не се разклащайте.
3. Визуално проверете всеки флакон с Amondys 45. Разтворът е ясен до леко опалесцентна безцветна течност и може да съдържа следи от малки бели до бели аморфни частици. Не използвайте, ако разтворът във флаконите е облачно обезцветено или съдържа външни прахови частици, различни от следите от малки бели до бели аморфни частици.
4. Със спринцовка, снабдена с 21-калибър или по-малък отвор, която не се изтръгва иглата, изтегля изчисления обем на Amondys 45 от подходящия брой флакони. За да се избегне притъпяването на иглата и фрагментирането на стоперите, сменяйте иглата периодично по време на подготовката.
5. Разредете изтеглените amondys 45 в 0,9% инжектиране на натриев хлорид USP, за да направите общ обем от 100 до 150 ml. Внимателно обърнете 2 до 3 пъти за смесване. Не се разклащайте. Визуално проверете разредения разтвор. Не използвайте, ако разтворът е мътно обезцветено или съдържа външни прахови частици, различни от следи от малки бели до бели аморфни частици.
6. Администрирайте разредения разтвор чрез вътрешен 0,2 микрон филтър.
7. Amondys 45 не съдържа консерванти и трябва да се прилага веднага след разреждане. Пълна инфузия на разредени Amondys 45 в рамките на 4 часа след разреждане. Ако незабавната употреба не е възможна, разреденият продукт може да се съхранява до 24 часа при 2 ° C до 8 ° C (36 ° F до 46 ° F). Не замръзвайте. Изхвърлете неизползваните Amondys 45.

Инструкции за администриране

Прилагането на локален анестетичен крем към мястото на инфузия преди прилагане на Amondys 45 може да се разгледа.

Amondys 45 се прилага чрез интравенозна инфузия. Промийте интравенозната линия за достъп с 0,9% инжектиране на натриев хлорид USP преди и след инфузия.

Вдигнете разредения Amondys 45 над 35 до 60 минути чрез вграден 0,2 микрон филтър. Не смесвайте други лекарства с Amondys 45 или вливайте други лекарства едновременно чрез същия интравенозен достъп с Amondys 45.

Ако възникне реакция на свръхчувствителност, помислете за забавяне на инфузията прекъсване или прекратяване на терапията Amondys 45 [виж Противопоказания Предупреждения и предпазни мерки и Нежелани реакции ].

Колко се доставя

Дозирани форми и силни страни

Amondys 45 е ясна до леко опалесцентна безцветна течност и може да съдържа следи от малки бели до бели аморфни частици и се предлага като:

витамин В12 за какво е

• Инжектиране: 100 mg/ 2 ml (50 mg/ ml) разтвор в флакон с една доза

Amondys 45 Инжектирането се доставя във флакони с една доза. Разтворът е ясен до леко опалесцентна безцветна течност и може да съдържа следи от малки бели до бели аморфни частици.

Еднократни флакони, съдържащи 100 mg/2 ml (50 mg/ml) NDC 60923-227-02

Съхранение и обработка

Съхранявайте Amondys 45 при 2 ° C до 8 ° C (36 ° F до 46 ° F). Не замръзвайте. Съхранявайте в оригинална картонена опаковка до готовност за използване, за да предпазите от светлина.

Произведено за: Sarepta Therapeutics Inc. Cambridge MA 02142 USA. Ревизиран: 2024 юли

Странични ефекти за Amondys 45

Следните клинично значими нежелани реакции са описани другаде в етикетирането:

• Реакции на свръхчувствителност [виж Предупреждения и предпазни мерки ]
• Бъбречна токсичност [виж Предупреждения и предпазни мерки ]

Опит с клинични изпитвания

Тъй като клиничните изпитвания се провеждат при много различни състояния, нежеланите реакции, наблюдавани при клинични изпитвания на лекарство, не могат да бъдат сравнени директно със скоростите в клиничните изпитвания на друго лекарство и може да не отразяват процентите, наблюдавани на практика.

В програмата за клинично развитие на Amondys 45 76 пациенти са получили поне една интравенозна доза Amondys 45 (30 mg/kg). Всички пациенти са били мъже и са били генетично потвърдени мускулна дистрофия на Дюшен. Възрастта при влизане в проучването е била 7 до 20 години (средно 9,9 години). Повечето (88%) пациенти са бели, а 9% са азиатски.

Amondys 45 was studied in a double-blind placebo-controlled study (Study 1).

Пациентите в текущо проучване 1 получават Amondys 45 (n = 57) 30 mg/kg или плацебо (n = 31) интравенозно веднъж седмично за до 96 седмици, след което всички пациенти са получавали или ще получат Amondys 45 30 mg/kg за до 48 седмици.

Нежеланите реакции, наблюдавани при ≥20% от пациентите, лекувани с Amondys 45 и 5% по -често, отколкото в плацебо групата в проучване 1, са показани в таблица 1.

Таблица 1: Нежелани реакции, възникващи при поне 20% от пациентите, лекувани с Amondys 45 и със скорост поне 5% по -често, отколкото в плацебо групата в проучване 1

Други нежелани реакции, които се появяват при поне 10% от пациентите, лекувани с Amondys 45 и които са съобщени със скорост поне 5% по-често в групата на Amondys 45, отколкото в плацебо група

Опит за постмаркетиране

Следните нежелани реакции са идентифицирани по време на използването на Amondys 45. Тъй като тези реакции се съобщават доброволно от популация с несигурен размер, не винаги е възможно надеждно да се оцени тяхната честота или да се установи причинно -следствена връзка с експозицията на лекарства.

Реакции, свързани с инфузия, включително болки в обрив за главоболие на корема (включително болка в горната част на корема) и повръщане се наблюдават в рамките на 24 часа от началото на инфузия на Amondys 45.

Реакциите на свръхчувствителност, включително ангиоедем и анафилаксия, са възникнали при пациенти, лекувани с Amondys 45.

Лекарствени взаимодействия за Amondys 45

Не е предоставена информация

вътре в двореца Версай

Предупреждения за Amondys 45

Включени като част от ПРЕДПАЗНИ МЕРКИ раздел.

Предпазни мерки за Amondys 45

Реакции на свръхчувствителност

Реакции на свръхчувствителност, включително ангиоедем и анафилаксия, са възникнали при пациенти, лекувани с Amondys 45. Ако реакцията на свръхчувствителност настъпи институт подходящо медицинско лечение и помислете за забавяне на инфузията [виж Доза и приложение ] Прекъсване или прекратяване на инфузията на Amondys 45, докато състоянието не разреши. Amondys 45 е противопоказано при пациенти с известна сериозна свръхчувствителност към Casimersen или към някоя от неактивните съставки в Amondys 45 [виж Противопоказания ].

Бъбречна токсичност

Бъбречната токсичност се наблюдава при животни, които са получили Казимерсен [виж Използване в конкретни популации и Неклинична токсикология ]. Although kidney toxicity was not observed in the clinical studies with Amondys 45 kidney toxicity including potentially fatal glomerulonephritis has been observed after administration of some antisense oligonucleotides. Kidney function should be monitored in patients taking Amondys 45. Because of the effect of reduced skeletal muscle mass on creatinine measurements creatinine may not be a reliable measure of kidney function in DMD patients. Serum cystatin C urine dipstick и urine proteinto- creatinine ratio should be measured before starting Amondys 45. Consider also measuring glomerular filtration rate using an exogenous filtration marker before starting Amondys 45. During treatment monitor urine dipstick every month и serum cystatin C и urine protein-tocreatinine ratio (UPCR) every three months. Only urine expected to be free of excreted Amondys 45 should be used for monitoring of urine protein. Urine obtained on the day of Amondys 45 infusion prior to the infusion or urine obtained at least 48 hours after the most recent infusion may be used. Alternatively use a laboratory test that does not use the reagent pyrogallol red as this reagent has the potential to cross react with any Amondys 45 that is excreted in the urine и thus lead to a false positive result for urine protein.

Ако се открие устойчиво увеличение на серумния цистатин С или протеинурия, вижте педиатричен нефролог за допълнителна оценка.

Неклинична токсикология

Канцерогенеза мутагенеза Нарушаване на плодовитостта

Карциногенеза

Проучванията за канцерогенност не са проведени с Казимерсен.

Мутагенеза

Казимерсен е отрицателен при in vitro (анализ на бактериална обратна мутация и анализ на хромозомна аберация в CHO клетките) и in vivo (миши микронуклеус на костния мозък).

Увреждане на плодовитостта

Изследванията на плодовитостта при животни не са проведени с Казимерсен. Не са наблюдавани ефекти на Казимерсен върху мъжката репродуктивна система след седмично приложение на мъжки мишки при подкожни дози до 960 mg/kg в продължение на 26 седмици или при мъжки маймуни при интравенозни дози до 640 mg/kg в продължение на 39 седмици. Плазмените експозиции при най -високите дози, тествани при мишка и маймуна, са приблизително 9 и 35 пъти съответно, че при хора при препоръчителната човешка доза от 30 mg/kg/седмица.

Използване в конкретни популации

Бременност

Обобщение на риска

Няма налични данни за хора или животни, които да оценят използването на Amondys 45 по време на бременност. В американската обща популация основните вродени дефекти се появяват при 2% до 4%, а спонтанен аборт се среща при 15% до 20% от клинично признатите бременности.

Лактация

Обобщение на риска

Няма данни за хора или животни, които да оценят ефекта на Amondys 45 върху производството на мляко наличието на казимерсен в млякото или ефектите на Amondys 45 върху кърменото бебе.

Ползите за развитие и здравето от кърменето трябва да се разглеждат заедно с клиничната нужда на майката от Amondys 45 и всякакви потенциални неблагоприятни ефекти върху кърменото бебе от Amondys 45 или от основното състояние на майката.

Педиатрична употреба

Amondys 45 is indicated for the treatment of DMD in patients who have a confirmed mutation of the DMD gene that is amenable to exon 45 skipping including pediatric patients [see Клинични изследвания ].

Данни за токсичност за младежки животни

Интравенозното приложение на Casimersen (0 100 300 и 900 mg/kg) на млади мъжки плъхове веднъж седмично в продължение на 10 седмици (следродилни дни от 14 до 77 години) доведе до бъбречна тръбна дегенерация/некроза при най -високата тествана доза. Не са наблюдавани ефекти върху мъжката репродуктивна система невробихевиорално развитие или имунна функция. При общата доза без ефект плазмената експозиция (AUC) е 4 пъти, която при хората при препоръчителната човешка доза от 30 mg/kg/седмица.

Гериатрична употреба

DMD е до голяма степен заболяване на деца и млади възрастни; Следователно няма опит с Amondys 45 при пациенти с гериатрична DMD.

Пациенти с бъбречно увреждане

Бъбречният клирънс на Казимерсен е намален при възрастни, които не са DMD с бъбречно увреждане, въз основа на прогнозната скорост на гломерулна филтрация (изчислена с помощта на модификацията на диетата и бъбречното заболяване (MDRD) уравнение) [виж Клинична фармакология ]. However because of the effect of reduced skeletal muscle mass on creatinine measurements in DMD patients no specific dosage adjustment can be recommended for DMD patients with renal impairment based on estimated glomerular filtration rate. Patients with known renal function impairment should be closely monitored during treatment with Amondys 45.

Информация за предозиране за Amondys 45

Не е предоставена информация

Противопоказания за Amondys 45

Amondys 45 is contraindicated in patients with known serious hypersensitivity to casimersen or to any of the inactive ingredients in Amondys 45. Instances of hypersensitivity including angioedema и anaphylaxis have occurred in patients receiving Amondys 45 [see Предупреждения и предпазни мерки ].

Клинична фармакология for Amondys 45

Механизъм на действие

Casimersen е предназначен да се свърже с екзон 45 на дистрофина пре-мРНК, което води до изключване на този екзон по време на обработката на мРНК при пациенти с генетични мутации, които подлежат на пропускане на екзон 45. Exon 45 Пропускането е предназначено да позволи производството на вътрешно отсечен дистрофинов протеин при пациенти с генетични мутации, които подлежат на прескачане на екзон 45 [виж Клинични изследвания ].

Фармакодинамика

Във междинния анализ на мускулната биопсия тъкан, получена в началото и на 48 -та седмица от пациенти при пациенти с проучване 1, които са получили Amondys 45 (n = 27), демонстрират значително увеличение на пропускането на екзон 45 (P <0.001) compared to baseline demonstrated by reverse transcription digital droplet polymerase chain reaction (RT-ddPCR). Patients who received placebo (n = 16) did not demonstrate a significant increase in exon 45 skipping (p=0.808). The level of exon skipping is positively correlated with dystrophin protein expression [see Клинични изследвания ].

В проучване 1 [виж Клинични изследвания ] dystrophin levels as assessed by the Sarepta Western blot assay increased from 0.93% (SD 1.67) of normal at baseline to 1.74% (SD 1.97) of normal after 48 weeks of treatment with AMONDYS 45. The mean change from baseline in dystrophin after 48 weeks of treatment with AMONDYS 45 was 0.81% (SD 0.70) of normal levels (p <0.001). This increase in dystrophin protein expression after treatment with Amondys 45 positively correlated with the level of exon skipping. The mean change from baseline in dystrophin after 48 weeks of treatment with placebo was 0.22% (SD 0.49). Patients who received Amondys 45 showed a significantly greater increase in dystrophin protein levels from baseline to Week 48 compared to those who received placebo (mean difference of 0.59%; p = 0.004). Dystrophin levels assessed by Western blot can be meaningfully influenced by differences in sample processing analytical technique reference materials и quantitation methodologies. Therefore comparing dystrophin results from different assay protocols will require a stиardized reference material и additional bridging studies.

Правилната локализация на дистрофин в сарколемата при пациенти, лекувани с Amondys 45, е демонстрирана чрез имунофлуоресцентно оцветяване.

Фармакокинетика

Фармакокинетиката на Casimersen се оценява при пациенти с DMD след прилагане на интравенозни (IV) дози, вариращи от 4 mg/kg/седмица до 30 mg/kg/седмица (т.е. препоръчителна доза). След единична IV доза Casimersen Cmax беше достигната в края на инфузията. Експозицията на Casimersen се увеличава по пропорционален начин с увеличаване на дозата. Не се наблюдава натрупване на казимерсен в плазмата след веднъж седмично дозиране. Променливостта на между-предмета (като% CV) за Casimersen CMAX и AUC варира съответно от 12% до 34% и 16% до 34%.

Разпределение

Свързването на казимерсен с човешки плазмен протеин не зависи от концентрацията и варира от 8,4% до 31,6%. Средният очевиден обем на разпределение в стационарно състояние (VSS) е 367 ml/kg (%CV = 28,9) след доза от 30 mg/kg на Casimersen, прилагана интравенозно.

е busprione същата като xanax

Елиминиране

Плазменият клирънс (CL) на Casimersen е 180 ml/hr/kg при дозата от 30 mg/kg. Елиминационният полуживот (T½) е 3,5 часа (SD 0,4 часа).

Метаболизъм

Casimersen е метаболитно стабилен в чернодробни микрозомни инкубации на човека. В плазмата или урината не са открити метаболити.

Екскреция

Казимерсен е предимно екскретен непроменен в урината. В клинично проучване с радиомаркиран казимерсен над 90% от лекарството се отделя в урина с незначителна фекална екскреция.

Специфични популации

Възрастов секс

Фармакокинетиката на Amondys 45 е оценена при пациенти с DMD от мъже от 9 до 20 години. Няма опит с използването на Amondys 45 при пациенти с DMD на 65 или повече години. Amondys 45 не е проучен при пациенти с жени. Потенциалното въздействие на расата върху фармакокинетиката на Казимерсен не е известно.

Пациенти с бъбречно увреждане

Ефектът на бъбречното увреждане върху фармакокинетиката на Казимерсен е оценен при не-ДМД лица на възраст от 35 до 65 години с хронично бъбречно заболяване на стадий 2 (N = 8 изчислена скорост на гломерулна филтрация [EGFR] ≥60 и <90 mL/min/1.73 m²) or Stage 3 CKD (n=8 eGFR ≥30 и <60 mL/min/1.73 m²) и matched healthy subjects (n=9 eGFR ≥90 mL/min/1.73 m²).  Subjects received a single 30 mg/kg intravenous dose of casimersen.

При субекти с етап 2 или етап 3 CKD експозиция (AUC) се увеличава приблизително 1,2 пъти и 1,8 пъти съответно в сравнение с субекти с нормална бъбречна функция. CMAX при лица със етап 2 CKD е подобен на CMAX при лица с нормална бъбречна функция; При субекти с етап 3 CKD се наблюдава 1,2-кратно увеличение на CMAX в сравнение с субекти с нормална бъбречна функция. Ефектът от етап 4 или етап 5 ХБН върху фармакокинетиката и безопасността на Casimersen не е проучен.

Прогнозните стойности на GFR, получени от MDRD уравнения и праговите дефиниции за различни етапи на ХБН при иначе здрави възрастни не биха били обобщаващи за педиатрични пациенти с DMD. Следователно не може да се препоръчва специфична корекция на дозата за пациенти с бъбречно увреждане [виж Използване в конкретни популации ].

Пациенти с чернодробно увреждане

Amondys 45 has not been studied in patients with hepatic impairment. However casimersen does not undergo hepatic metabolism и the systemic clearance of casimersen is not expected to be affected by hepatic impairment.

Проучвания за взаимодействие с лекарства

Въз основа на in vitro данни casimersen има нисък потенциал за клинично значими взаимодействия с лекарства-лекарства с големи CYP ензими и транспортиращи.

Casimersen не инхибира CYP1A2 CYP2B6 CYP2C8 или CYP2D6 in vitro. Casimersen е потенциален инхибитор на CYP3A4/5 CYP2C9 и CYP2C19 in vitro; Въпреки това, като се има предвид краткият му плазмен полуживот и липсата на плазмено натрупване с седмичния режим на дозиране на клиничните лекарства с субстрати за тези ензими е малко вероятно. Casimersen не индуцира CYP1A2 CYP2B6, или CYP3A4 нито на нивото на тРНК или протеин (активност). Casimersen не се метаболизира от чернодробни микрозоми на човека и не е субстрат или силен инхибитор на ключовите тествани преносители на лекарства (OAT1 OAT3 OCT2 OATP1B1 OATP1B3 MATE1 MATE2-K P-GP BCRP и MRP2).

Токсикология на животните и/или фармакология

Бъбречната токсичност се наблюдава при проучвания при мъжки мишки и плъхове [виж Предупреждения и предпазни мерки ].

При мъжки мишки Casimersen се прилага седмично в продължение на 12 седмици (0 12 120 или 960 mg/kg) или 22 седмици (0 300 960 или 2000 mg/kg) чрез интравенозна инжекция или в продължение на 26 седмици чрез подкожна инжекция (0 300 600 или 960 mg/kg). В 12-седмичните изследвания микроскопични находки в бъбреците (цитоплазмена базофилия и микровакулация) са наблюдавани при най-високата тествана доза. В 22- и 26-седмичните проучвания бъбречната тръбна дегенерация се наблюдава при всички дози. Не е идентифицирана доза без ефект за неблагоприятни ефекти върху бъбреците. Плазмената експозиция (AUC) при най-ниската доза, тествана в 26-седмичното проучване (300 mg/kg), е приблизително 2 пъти, когато при хората при препоръчителната човешка доза (RHD) от 30 mg/kg/седмица.

При мъжки плъхове интравенозното приложение на Casimersen (0 250 500 1000 или 2000 mg/kg) седмично в продължение на 13 седмици доведе до изпитана бъбречна тръбна дегенерация при всички тествани дози; В най -високата доза микроскопичните промени бяха придружени от увеличаване на азота на кръвната урея. Не е идентифицирана доза без ефект за неблагоприятни ефекти върху бъбреците. Плазмената експозиция (AUC) при най -ниската тествана доза е приблизително 4 пъти по -голяма от тази при хората при RHD.

Клинични изследвания

Ефектът на Amondys 45 върху производството на дистрофини е оценен в едно проучване при пациенти с мъжки DMD, които имат потвърдена мутация на DMD гена, който е подлежащ на пропускане на екзон 45 (проучване 1; NCT02500381).

Проучване 1 е продължаващо двойно-сляпо плацебо-контролирано многоцентрово проучване, предназначено да оцени безопасността и ефикасността на Amondys 45 при амбулаторни пациенти. Планира се проучването да се запише общо 111 пациенти на възраст от 7 до 13 години, рандомизирани на Amondys 45 или плацебо в съотношение 2 до 1. От пациентите се изисква да са били в стабилна доза перорални кортикостероиди най -малко 24 седмици преди дозиране с Amondys 45 или плацебо. След 96-седмичния двоен слеп всички пациенти са започнали или трябва да започнат допълнителен 48-седмичен период на лечение с отворен етикет. Interim efficacy was assessed based on change from baseline in the dystrophin protein level (measured as % of the dystrophin level in healthy subjects i.e. % of normal) at Week 48 of Study 1. Interim results from 43 evaluable patients (n = 27 AMONDYS 45; n = 16 placebo) who had a muscle biopsy at Week 48 of the double-blind period are presented in Table 2. Patients who provided muscle biopsy data had a Средната възраст от 9 години и е 86% бяла.

Таблица 2: Нивата на дистрофина (% от нормалното) в началото и на седмица 48 от междинната мускулна биопсия води до проучване 1

Информация за пациента за Amondys 45

Реакции на свръхчувствителност

Посъветвайте се с пациенти и/или полагащи грижи, че при пациенти са се наблюдавали реакции на свръхчувствителност, включително ангиоедем и анафилаксия. Предупреждения и предпазни мерки ].

тулум руини мексико

Бъбречна токсичност

Информирайте пациентите нефротоксичност е възникнала при лекарства, подобни на Amondys 45. Посъветвайте пациентите за важността на мониторинга за токсичността на бъбреците от техните доставчици на здравни грижи по време на лечение с Amondys 45 [виж Предупреждения и предпазни мерки ].